2023医疗领域新趋势：这些新兴企业受关注，罕见病相关收购频现

　　在打破152年降水量记录的暴雨中，一年一度的JP Morgan大会在旧金山落下帷幕。这是三年来，全球的生物医疗企业、投资人、科学家们第一次线下会面，它也带来了许多行业内重要的消息，硅星闻根据一手信息做了整理：

　　首先，一系列新兴公司受到关注;另一方面，随着技术的深入发展，医疗公司在试图攻克更多艰深的医疗难题：JP Morgan大会期间宣布的收购消息，大都有关制药公司收购针对某一系列罕见病有着深入研究的企业，以补充自己的产品矩阵。

　　其次，整体而言，医疗行业的市场表现强于平均水平，在动荡的经济环境中也很可能保持其增速。

　　最后，疫情仍旧有新消息。尽管 COVID-19 大流行的迹象在美国的日常生活中已经减少，但辉瑞预计 SARS-CoV-2 病毒会继续存在。

　　【1】这些新兴公司受关注

　　从JP Morgan报告公布数据来看，数字医疗行业在2022表现欠佳，亟需新的标杆企业，在此背景下，投资人对北美最大跨境医疗平台MORE Health的兴趣倍增。

　　随着疫情进展，远程医疗成为了医疗行业中快速增长的细分领域，也很可能在未来变得更加专业化、高端化，主打重症远程医疗、已经完成全球合规产品布局的MORE Health恰逢其时。

　　记者了解到，本次大会上，主打重症远程医疗的MORE Health完成了与投行、分析师、私募基金等会面，并与潜在收购标的进行沟通。过去数年间，其打磨多年的远程医疗平台由于合规性、专业性领先，除自身远程医疗业务发展，不断向专科、罕见病等领域拓展，覆盖全球180个国家，更将远程医疗平台作为产品SaaS化，成为众多美国医院及企业的数字化合作伙伴。

　　其合作伙伴员工健康平台公司维珍Pulse也在大会上展示到，通过与MORE Health、Aaptive、Enrich等企业合作，他们将通过合作伙伴系统打造让员工身心健康、更好的工作环境。

　　本次大会上，MORE Health表示了正在考虑以多种渠道筹集资金，包括有可能的IPO。目前，MORE Health已与JPM的投资银行团队和JPM的客户完成会面。

　　“我们将和投资者、医疗机构、保险公司紧密合作，推动更专业的远程医疗在全球范围内进一步普及。”MORE Health企业发展和投资者关系副总裁 William Wen表示。

　　除此之外，今年的JP Morgan大会上，还有这些细分领域的企业受关注：

　　大会列出的新兴制药公司Xenon Pharmaceuticals，主要开发针对癫痫等神经系统疾病的疗法，大会上，其CEO宣布其 XEN1101 3 期计划势头强劲，代表了多种适应症临床开发中最先进的钾通道调节剂。 随着针对局灶性癫痫发作的 X-TOLE2 研究的开展，Xenon宣布启动针对原发性全面性强直阵挛性癫痫发作的 3 期 X-ACKT 临床试验。;

　　生命科学领域则看好Prime Medicine，由麻省理工学院的博士后于 2019 年创立。 通过使用基因编辑来修复引起疾病的突变来开发基因疗法。

　　除此之外，医疗数字化相关的Phreesia、Health Catalyst也被重点点出。前者是可帮助提供者管理到达其诊所的患者的入院和付款的应用程序组合，后者是美国领先的医疗保健数据和分析聚合平台。

　　【2】表现高于市场平均水平、风投持续投入

　　在JP Morgan发布的2022股权资本市场报告中，数据显示，尽管环境动荡，但医疗保健在 2022 年的表现优于市场平均水平。2022年，S&P500同比下跌19%，地产、信息科技、运输等行业下跌超20%，而医疗保健行业仅下跌4%。

　　这一数据也得到了一些业内人士的观点验证。

　　尽管过去三年市场混乱不堪，但 Sofinnova Partners 董事长兼执行合伙人 Antoine Papiernik 认为，生物技术及医疗领域的企业仍比十年前处于更好的地位。

　　“总体而言，对行业的了解和知识增长了许多，”Papiernik 在会议间隙接受Fierce Biotech采访时表示。 他认为，制药和生物技术之间存在更多的联合联系，例如昨天他的投资组合公司 Cincor Pharma 出售给 AstraZeneca。Papiernik 指出，在过去三年中，风投公司也筹集了大量资金，并补充说 Sofinnova 自己的金库已经很满了，有比以往任何时候都多的资金来资助公司，尽管必须谨慎分配。 “总的来说，风险投资界已经筹集了大量现金，可以维持这些公司的发展，”Papiernik 说。 “如果你有足够的资源，你就不会死在河中央。”

　　他提到的收购消息在大会首日发布。除了 Cincor Pharma外，还有易普生收购Albireo、意大利的 Chiesi Farmaceutici收购罕见病厂商Amryt。这些收购案的金额总额加起来超过35亿美金。

　　去年年底刚拿到诺华公司大订单的Molecular Partners CEO对未来数年的资本情况也颇为自信。

　　“在 2026 年之前，我们的资本充足。”首席执行官Patrick Amstutz表示，“当然，这在目前的市场情况下不是理所应当的。”

　　诺华公司在 2021 年底与 Molecular Partners 达成交易，共同开发靶向肿瘤的癌症候选药物，这不仅确保了该生物技术公司在未来获得 5.6 亿美元的潜在收益，还巩固了放射配体作为投资者“真正热门”治疗领域的声誉。

　　放射配体疗法指的是，将靶向癌细胞中发现的蛋白质的小分子或肽与通过破坏 DNA 来阻止肿瘤生长的放射性物质相结合。 放射疗法在癌症领域并不是一个新概念，但诺华公司本质上是在寻求以更精确的方式加强这种古老的疗法，并避免损害健康细胞。

　　“这很热门，因为像诺华这样的公司已经提供了数据，尤其是在前列腺[癌症]方面，”Amstutz 在 JPMorgan 大会上说道。 “展示了如此惊人的结果，真正让这类产品可以提供额外的治疗方案。”

　　随着放射配体项目的进展，以及它的第一个 T 细胞接合器现在“几乎随时”进入临床阶段，这样的生物技术公司在银行拥有大量现金是一件好事。

　　【3】攻克医学难题

　　持续数天的JP Morgan大会上，不管是AI技术、mRNA技术、还是细胞测序技术，一个大的趋势非常明确：越来越优秀的生物医疗技术正帮助人们更好地保持健康，从日常生活中的健康管理、疫情相关的疫苗及治疗到更严重或更罕见的严重疾病。对健康的不断追求是这一行业进展的最大驱动力。

　　以癌症为例，技术的发展可能已经完全改变了人们处理它的方式：筛查更早期，治疗更精准，5年存活率提升。这背后是众多癌症病人及家庭更好的生活，随之而来的也是相关企业的不断增长：以大会上演讲的Exact Sciences为例，其主要产品为FDA批准的首个非侵入性结直肠癌筛查世界，可以通过血液中的甲基化标志物和蛋白标志物进行=筛查，能在一般风险群体中检测出94%的一期及二期结直肠癌。商业化7年来，其累计检测量已超过1040万份，去年产品收入14.24亿美元。其另一个个性化乳腺癌治疗方案则可以分析癌症复发风险，为化疗提供决策建议，去年产品收入超过6.02亿美元。

　　从拜耳的新消息也能看出这一领域的潜力：昨天的大会上，凭借 Nubeqa 和 Kerendia 等一些主要增长动力的强劲市场潜力，拜耳宣布将其最高销售潜力提高到超过 120 亿欧元。 2019 年获批的前列腺癌疗法 Nubeqa 已经控制了美国 30% 的非转移性去势抵抗性前列腺癌市场。由于该药物的增长，拜耳将其潜在的峰值销售额提高到超过 30 亿欧元。

　　另一方面，过去并未获得过多医疗资源倾斜的罕见病也有了更多关注度——随着技术突破、投入提升，这些难治疗的病人们也迎来更多生存的希望。罕见病是仅在极少数人身上发生的稀罕病症，世界卫生组织将其定义为“罹病人数占总人口0.65‰到1‰之间的疾病或病变”。

　　上文提到的收购案中，被收购企业CinCor Pharma, Inc. (CinCor) 是一家美国临床阶段生物制药公司，专注于开发针对难治性和不受控制的高血压以及慢性肾病的新型疗法。

　　Ipsen则宣布收购一家体量较小的上市企业Albireo，后者是治疗儿童和成人胆汁淤积性肝病的胆汁酸调节剂的领先公司，这一收购将丰富 Ipsen 的罕见病产品组合和管道。

　　相似地，总部位于意大利的 Chiesi Farmaceutici 以 14.8 亿美元的价格收购了总部位于爱尔兰的 Amryt Pharma。 该交易为 Chiesi 提供了一揽子针对一系列罕见疾病的上市和临床资产。

　　Jasper也宣布，将 Briquilimab 优先用于慢性和罕见疾病。进入新的一年，Jasper Therapeutics 宣布其正在优先考虑其临床管道，将其靶向单克隆抗体 briquilimab 置于治疗慢性疾病如慢性和自发性荨麻疹的领先地位。 该公司还表示，该药物有可能通过干细胞移植治疗罕见疾病。 Jasper 说，它一直在五个适应症中验证 briquilimab，包括严重联合免疫缺陷、急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、范可尼贫血和镰状细胞病。 凭借如此巨大的潜力，Jasper 计划在多个适应症的临床试验的各个阶段继续开发该药物。

　　大会上，还有大量的合作消息、进展宣布，比如Atavistik Bio 宣布与专注于人工智能的 Plex Research 合作，以增强其蛋白质代谢物筛选平台的信息学能力。

　　Atavistik 的平台将被称为“Interactome”的蛋白质-代谢物数据库图与基于结构的设计相结合，以阐明疾病途径中的蛋白质-代谢物相互作用。 在合作下，Atavistik 将其 Interactome 图与 Plex 的人工智能药物发现引擎相结合，以揭示代谢物、配体、通路和生物标志物之间隐藏的联系。

　　“变构相互作用，我们知道可以为棘手的目标提供新的药物节点，历史上很难发现。 使用我们的 AMPS 平台，我们能够系统地、快速地研究蛋白质-代谢物相互作用，以揭示新的、与疾病相关的变构结合位点，”Atavistik 首席执行官 Marion Dorsch 博士说。

　　Exelixis则为Ajinnomoto的 ADC 技术付费——Exelixis 将为 Ajinomoto Co. 的位点特异性生物偶联和连接技术付出授权费用，旨在将它们用于开发其抗体-药物偶联 (ADC) 项目。 Ajinomoto 的“AJICAP”技术的魅力可能在于它们的“现成”特性，它允许处于任何开发阶段的抗体与所选药物有效负载结合，而无需额外的抗体工程或细胞系开发。连接器平台利用稳定/亲水性连接器，旨在生成具有更高功效和更低毒性的 ADC。虽然财务细节很少，但 Ajinomoto 可能会获得开发、监管和商业里程碑付款以及产品销售的特许权使用费。

　　【4】疫情不会消失，mRNA可能有更多应用

　　这几年疫情期间，mRNA走入人们视野，它全名叫信使核糖核酸，是DNA和蛋白质的生成之间的中介，能够接受DNA的指示，并传递给细胞，在身体中制造特定蛋白质。在病毒不断变异时，mRNA技术还可以改变疫苗的RNA顺序，研发加强针以应对。在辉瑞CEO阿尔伯特·布尔拉 (Albert Bourla) 所著的记录新冠疫苗研发的新书中，他曾仔细解释了辉瑞在9个月的时间内通过mRNA技术紧急研发新冠疫苗的过程。

　　今年大会的炉边谈话中，Albert Bourla表示，该病毒“到处都是”并“不断变异”。他表示，感染“产生的免疫力持续时间非常短”，并指出人们可能在 6 个月后感染相同的病毒株。 Bourla 说，考虑到这些感染动态，辉瑞公司的科学家预计 COVID-19 将在未来几年出现。

　　展望未来，Albert Bourla预计社会距离将消失，美国 COVID-19 疫苗接种率将稳定在低于最初疫苗推出期间的水平。“这些低疫苗接种率将在未来的感染浪潮中导致更严重的疾病，” Bourla 补充说，“这应该推动了对治疗的需求。”

　　而Moderna则表示mRNA会给医疗领域带来的变化还会更多、更频繁。其CEO表示，Moderna会不断开发mRNA产品，而其特殊的性质将大大减少临床和上市时间，目前已有48个在研项目。 “从字面上看，我们可以在一周内制造出 COVID-19 疫苗，再过一周，我们就可以在同一个房间里用同一台机器和同样的人制造流感疫苗或罕见病药物或心脏病药物。 因此，赋予我们资本效率的灵活性非常深远。”